Centr celavaj i hienietyčnaj terapii imia Džefry Lejdena kampanii Vertex / Fota: Vertex Pharmaceuticals
Amierykanskaje Upraŭleńnie pa kantroli jakaści charčovych praduktaŭ i lekavych srodkaŭ (FDA) dazvoliła vykarystoŭvać dva novyja preparaty dla lačeńnia sierpavatacelavaj aniemii ŭ pacyjentaŭ va ŭzroście ad 12 hadoŭ. Adzin z preparataŭ — Casgevy ad kampanii Vertex — źjaŭlajecca pieršym prykładam uchvalenaha vykarystańnia technałohii redahavańnia hienomu pad nazvaj CRISPR u ZŠA. Preparat Lyfgenia ad kampanii Bluebird Bio taksama źjaŭlajecca srodkam celavaj (kletkavaj) hiennaj terapii, adnak jana vykarystoŭvaje inšuju techniku madyfikacyi hienaŭ dla dastaŭki pacyjentu naładžanych stvałavych kletak.
Zaćviardžeńnie abodvuch srodkaŭ spryjaje raźvićciu novych šlachoŭ dla lekavańnia sierpavatacelavaj aniemii, jakaja źjaŭlajecca spadčynnym zachvorvańniem kryvi. Pry hetym typie aniemii erytracyty ŭ kryvi nie mohuć naležnym čynam pieranosić kisłarod, što pryvodzić da balučych sudzinna-akluzijnych kryzaŭ i paškodžańnia orhanaŭ. Zachvorvańnie asabliva raspaŭsiudžana siarod ludziej afrykanskaha, ispanskaha i mižziemnamorskaha pachodžańnia. U ciapierašni čas transpłantacyja kaściavoha mozha — heta adziny mietad lekavańnia, jaki vidavočna patrabuje rupliva padabranych donaraŭ i časta ŭklučaje roznyja ŭskładnieńni.
Preparat Casgevy vykarystoŭvaje mietad redahavańnia hienomu CRISPR/Cas9, jaki pracuje šlacham vyrazańnia abo zroščvańnia DNK u vybranych rajonach. U pacyjentaŭ spačatku biaruć kroŭ, kab ich ułasnyja stvałavyja kletki možna było vyłučyć i adredahavać z dapamohaj CRISPR. Zatym jany padviarhajucca chimijaterapii, kab vydalić niekatoryja kletki kaściavoha mozhu, i kab adredahavanyja stvałavyja kletki možna było pierasadzić nazad za adnu infuziju (uviadzieńnie).
Abodva zaćvierdžanyja leki źjavilisia dziakujučy daśledavańniam, jakija aceńvali efiektyŭnaść i biaśpieku novych mietadaŭ lačeńnia ŭ kliničnych pacyjentaŭ. Z preparatam Casgevy ŭdzielniki daśledavańnia paviedamili, što jany nie adčuvali surjoznych sudzinna-akluzijnych kryzaŭ na praciahu pa mienšaj miery 12 miesiacaŭ zapar na praciahu 24 miesiacaŭ nazirańnia. Anałahičnym čynam pacyjenty, jakija prymali Lyfgenia, nie adčuvali balučych kryzaŭ ciaham ad 6 da 18 miesiacaŭ paśla terapii, raspaviadaje Engaget.
Rašeńnie ab zaćviardžeńni preparataŭ amierykanskim rehulataram FDA było pryniataje nieŭzabavie paśla taho, jak rehulatary ŭ Vialikabrytanii i Bachrejnie zaćvierdzili Casgevy. Zaćviardžeńnie terapii na asnovie CRISPR stvaraje mahčymaść dla dalejšych inavacyj u halinie redahavańnia hienaŭ z roznymi metami — ad lekavańnia roznych typaŭ raku da sardečnych zachvorvańniaŭ i chvaroby Alchiejmiera.
Hiennaja terapija abiacaje zabiaśpiečyć bolš metanakiravanaje i efiektyŭnaje lačeńnie, asabliva dla ludziej z redkimi zachvorvańniami, dzie sučasnyja mahčymaści lačeńnia abmiežavanyja, kažuć śpiecyjalisty. Što tyčycca Jeŭropy — u ciapierašni čas Casgevy jašče razhladajecca Jeŭrapiejskim ahienctvam pa lekach.
Čytajcie taksama:
Zvyčku rana ŭstavać ludziam pieradali nieandertalcy — vučonyja
U ZŠA ŭchvalili pieršy ŭ śviecie preparat na asnovie redahavańnia hienaŭ
Sabrali ŭsio, što treba viedać pra donarstva śpiermatazoidaŭ i jajcakletak
Vyrab jajcakletak sa zvyčajnych kletak cieła moža całkam źmianić naša ŭjaŭleńnie pra baćkoŭstva
